我國科學(xué)家首次實現(xiàn)以RNA為媒介的基因精準(zhǔn)寫入

記者從中國科學(xué)院動物研究所獲悉，該所李偉研究員、周琪研究員團(tuán)隊開發(fā)的逆轉(zhuǎn)座子基因工程新技術(shù)，首次實現(xiàn)以核糖核酸（RNA）為媒介的基因精準(zhǔn)寫入，有望為遺傳病、腫瘤等疾病的治療帶來更高效、更安全、更低成本的全新治療方式。相關(guān)研究成果已在國際學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》在線發(fā)表。

據(jù)悉，基因工程技術(shù)是現(xiàn)代生物技術(shù)發(fā)展的前沿。以CRISPR基因編輯技術(shù)為代表的基因工程技術(shù)已基本實現(xiàn)了單堿基和短序列尺度的精準(zhǔn)編輯。然而，如何實現(xiàn)大片段基因尺度的脫氧核糖核酸（DNA）在基因組的高效精準(zhǔn)整合，仍然是亟需突破的難題。

李偉介紹，針對這一難題，科學(xué)界此前已開發(fā)了多種基因?qū)懭爰夹g(shù)。但這些技術(shù)大多以DNA為媒介，在實際醫(yī)學(xué)應(yīng)用中面臨免疫原性高、體內(nèi)遞送困難等諸多挑戰(zhàn)。相比之下，RNA媒介免疫原性更低、可被非病毒載體有效遞送、無隨機整合風(fēng)險。

此項研究中，團(tuán)隊結(jié)合基因組數(shù)據(jù)挖掘和大分子工程改造等手段，開發(fā)了以RNA為媒介進(jìn)行大片段基因精準(zhǔn)寫入的R2逆轉(zhuǎn)座子工具，成功實現(xiàn)了以RNA為媒介的功能基因在多種哺乳動物基因組的高效精準(zhǔn)寫入。

“借助這一技術(shù)突破，有可能開發(fā)更為通用的基因與細(xì)胞療法，具有廣泛的應(yīng)用前景。”李偉說。

（原標(biāo)題：我國科學(xué)家實現(xiàn)以RNA為媒介的基因精準(zhǔn)寫入）

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