?商報全媒體訊（椰網/海拔新聞記者 郭尚）近日，用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側索硬化（又名漸凍癥）的靶向治療藥物Tofersen（托夫生注射液）落地上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院（海南博鰲研究型醫(yī)院）（以下簡稱“瑞金海南醫(yī)院”）。
落地當天，在上海瑞金醫(yī)院神經內科學科帶頭人劉軍等專家團隊的“護航”下，首位患者完成Tofersen首針治療，標志著國內此類漸凍癥患者可以不出國門就使用上這款全球靶向新藥，也標志著國內漸凍癥對因治療開啟新時代。
漸凍癥是運動神經元病中最常見的一型，是一種逐漸加重的致死性神經系統(tǒng)變性病，臨床表現主要為逐漸加重的肌肉無力、萎縮，最終因吞咽困難、呼吸肌無力而死亡，患者存活時間通常僅有3至5年。其中攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的漸凍癥患者約占全部漸凍癥患者的2%。據介紹，中國是世界上漸凍癥患者數量最多的國家之一，約超4萬名，其中攜帶SOD1基因突變的患者數超過1200名。
目前我國獲批用于治療漸凍癥的藥物只有利魯唑和依達拉奉。利魯唑是一種苯并噻唑衍生物，可阻斷中樞神經系統(tǒng)中的谷氨酸能神經傳遞。盡管利魯唑在臨床實踐中大都是安全且耐受性良好，但利魯唑在漸凍癥中的療效有限。依達拉奉是一種自由基清除劑，具有抗氧化應激作用，通常用于治療急性腦梗死，但對漸凍癥效果不佳。因此，臨床上漸凍癥患者的治療需求還遠遠未被滿足，急需更多針對不同靶點的藥物以供選擇。
Tofersen是目前唯一一款針對攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變漸凍癥的對因治療藥物，此前，Tofersen已在美國獲批上市，并在2023年向中國國家藥品監(jiān)督管理局遞交了上市申請。目前，該藥依托樂城先行區(qū)特許政策先行使用，為國內此類患者提供治療新選擇。
【責任編輯：吳鐘旺】
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