又一款罕見病新藥落地博鰲樂城！

商報全媒體訊（椰網(wǎng)/海拔新聞實(shí)習(xí)記者 文建豪）近日，博鰲樂城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心宣布成功引進(jìn)Ceredist™（Taltirelin，他替瑞林）藥物，用于改善脊髓小腦變性病人的共濟(jì)失調(diào)（肌肉運(yùn)動障礙）癥狀。目前，在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)“先行先試”特許政策的支持下，患者可以在樂城申請使用該藥物，為國內(nèi)眾多脊髓小腦變性病人的治療提供了新的選擇。

認(rèn)識脊髓小腦變性病

脊髓小腦變性?。⊿pinocerebellar Degeneration，SCD）是以共濟(jì)失調(diào)、運(yùn)動失調(diào)癥狀為主的神經(jīng)性病變的總稱。主要因小腦受損，表現(xiàn)為以共濟(jì)失調(diào)為主的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的總稱，癥狀包括共濟(jì)失調(diào)（運(yùn)動失調(diào)）、帕金森癥狀以及自主神經(jīng)癥狀等多種類型。多數(shù)脊髓小腦變性癥以步行困難開始發(fā)病，之后發(fā)聲困難，手顫、不能握筆寫字等癥狀逐漸表現(xiàn)出來，直至病情發(fā)展惡化。

關(guān)于他替瑞林

Ceredist™（Taltirelin，他替瑞林）是由田邊制藥（現(xiàn)：田邊三菱制藥株式會社）研發(fā)，并于2000年9月首次在日本上市，用于改善脊髓小腦變性病人的共濟(jì)失調(diào)。該藥品是在中樞神經(jīng)系統(tǒng)中對神經(jīng)遞質(zhì)等產(chǎn)生多種作用的TRH （促甲狀腺激素釋放激素） 的衍生物。該藥品通過對TRH進(jìn)行衍生化，大幅度改善了生物穩(wěn)定性，使口服給藥成為可能。由于脊髓小腦變性癥并發(fā)吞咽障礙的情況較多，患者希望得到更容易服用的口腔崩解片，于是在2009年10月開始銷售OD片（口腔崩解片）新劑型。目前該藥品尚未在國內(nèi)上市。

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